Ankara
Sağlık Bakanlığı önündeki alanda toplanan hasta ve yakınları ellerinde "5 binDuchenne Musküler Distrofi (DMD) hastası evladımız FDA onaylı ilaçlarını bekliyor", "Küçük bir adım, büyük bir umut. Umuda destek ol" yazılı pankartlar taşıdı. Programa bazı aileler, DMD hastası çocuklarıyla katıldı.
Duchenne Kas Hastalığı ile Mücadele Derneği Başkanı Sadullah Erol, burada yaptığı konuşmada, bu zamana kadar başına gelenlerin dışında çok az kişinin fark ettiği bir hastalık olan DMD'nin önce devletin ilgili makamlarının fark etmesi gerektiğini söyledi.
Söz konusu hastalığın, yürürken sürekli düşülen ve ilerleyen yaşlarda ayağa kalkamamaya sebep olan "yürümeyi unutturan" genetik bir kas hastalığı olduğunu ifade eden Erol, şunları söyledi:
"DMD hastalığı her 3 bin 500 erkek çocuğunda bir görülmektedir. Dünyada yılda 20 bin DMD'li çocuğun doğduğu varsayılmaktadır. Hastalık, çocukluk çağında belirti göstermeye başlar.
Bu çocuklarımız 6 veya en fazla 7 yaşına kadar hayatını bağımsız idare edebilirler. 8 yaş ve sonrası hastalık çok hızlı ilerleme dönemine girmektedir. 10'lu yaşlara geldiklerinde ise çocuklarımız tekerlekli sandalyeye mahkum olmaktadır."
Erol, dernek olarak çocukların onaylı tedavilere ulaşması, bakım ve yaşam şartlarının iyileştirilmesi ile tüm medikal malzemelere SGK kapsamında hiçbir ücret ödenmeden ulaşılması için mücadele ettiklerini belirterek, şu değerlendirmelerde bulundu:
"Evlatlarımız yanan, eriyen mum misali gün geçtikçe gözlerimizin önünde erirken, yurt dışında çıkan ilaçları alan çocuklardaki gelişmeleri uzaktan izleyen biz ailelere sabretmeyi önereceğinize sosyal devlet olmanın ilkelerini yerine getirmeniz gerekmez mi? FDA tarafından onay alan, 'ekzon atlama ilacı' diye tabir edilen ilaçlar ülkemizde hala karşılanmamaktadır.
Yine bu yıl içerisinde FDA ve EMA onayı alan, neredeyse tüm hastalarımızın kullanabileceği 'Agamree' ve 'Givinostat' adlı ilaçlar da piyasaya çıkmıştır. Bizi hepsinden daha çok heyecanlandıran Haziran 2023'te FDA'dan şartlı onay almış, Haziran 2024'te ise tüm hastalar için genişletilmiş onay almış gen terapisi 'ELEVIDYS', şu an acil şekilde ülkemizde ödeme kapsamına alınmalıdır.
En ufak bir baş ağrısı çekerken bile ilaca ihtiyaç duyuyorsunuz. Bizler ise çocuklarımız yaşatmak için ilaç talep ediyoruz."